A companhia farmacêutica “PTC Therapeutics” anunciou esta semana que deu início a um ensaio clínico de Fase 1 (com adultos saudáveis) para avaliar a segurança e tolerabilidade de um novo fármaco (PTC518) no tratamento da doença de Huntington.
O PTC518 será administrado sob a forma de um comprimido tomado oralmente. Em estudos animais, este fármaco demonstrou conseguir reduzir os níveis da proteína huntingtina mutada causadora da doença de Huntington, sendo que também se descobriu que essa redução é dependente da dosagem – quanto maior a dose de PTC518, maior a redução dos níveis de huntingtina.
Espera-se que os resultados deste ensaio em adultos saudáveis sejam divulgados na primeira metade de 2021.
Podem ler o comunicado de imprensa da PTC Therapeutics aqui.
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