A Companhia Farmacêutica “Wave Life Sciences” acaba de apresentar resultados preliminares muito promissores do seu ensaio clínico de Fase 1b/2a, PRECISION-HD2. Esta terapia investigacional (WVE-120102 ) pretende reduzir os níveis da proteína huntingtina mutada que causa a doença de Huntington.
Estes primeiros resultados mostram que o fármaco é bem tolerado e seguro para os doentes que receberam até quatro injecções durante a intervenção. Mais importante ainda, os doentes que receberam o fármaco apresentaram uma redução dos níveis de huntingtina mutada no líquido cefalorraquidiano quando comparados com os doentes que receberam uma subtância placebo. Esta redução da Huntingtina mutada é dependente da dosagem. Basicamente, isto significa que uma dose mais elevada leva a uma maior redução da Huntingtina. O próximo passo deste ensaio será encontrar a dose “perfeita”. Assim, a Wave decidiu incluir um novo grupo de doentes neste ensaio que irão receber uma dose mais elevada do fármaco já a partir de Janeiro de 2020.
Saiba mais sobre este ensaio aqui e aqui.
Mais um passo importante na busca de um tratamento para a doença de Huntington e uma boa notícia neste ano que ainda agora começou!
