Esta é a etapa seguinte do tão publicitado e bem-sucedido ensaio com silenciamento de genes ou de redução dos níveis de huntingtina, cujos resultados foram divulgados no final do ano passado.
No congresso da Rede Europeia da Doença de Huntington, decorrido no mês passado em Viena, a farmacêutica “Roche” anunciou detalhes mais concretos acerca do primeiro estudo piloto de sempre com um fármaco para redução da huntingtina – RG6042.
Este ensaio clínico de fase III é a continuação do tão falado estudo promovido pela “Ionis Pharmaceuticals” que, em Dezembro do ano passado, provou que a substância era segura e que reduzia a produção da proteína huntingtina em doentes de Huntington.
Agora, pretende-se compreender se o RG6042 é eficaz, ou seja, se consegue realmente atrasar a progressão da doença de Huntington.
O estudo começará no início de 2019 e decorrerá em cerca de 80-90 centros e em cerca de 15 países.
Será um estudo mais alargado, em que serão incluídos 660 doentes com DH manifesta.
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