Branaplam (LMI070), da companhia farmacêutica Novartis, um novo fármaco a ser investigado para o tratamento da doença de Huntington, acaba de receber a designação de medicamento órfão pela FDA.
A Food and Drug Administration (FDA), a agência norte-americana reguladora do medicamento, acaba de conceder a designação de medicamento órfão ao Branaplam, um novo fármaco para a doença de Huntington que está a ser investigado por um dos gigantes mundiais da indústria farmacêutica, a Novartis.
O Branaplam (LMI070) é um pequeno comprimido administrado oralmente que se espera poder reduzir os níveis da proteína huntingtina mutada.
A designação de medicamento órfão dá um estatuto especial a determinado fármaco para o tratamento de uma doença rara e atribui às companhias farmacêuticas alguns benefícios que encorajam o desenvolvimento continuado de medicamentos que tragam novas soluções às pessoas com doenças raras graves.
Em modelos pré-clínicos, o Branaplam demonstrou ser capaz de reduzir os níveis da proteína huntingtina mutada, a causa subjacente da doença de Huntington. Em doentes com Atrofia Muscular Espinhal, uma doença genética progressiva e rara, observaram-se resultados positivos com uma dose semanal de Branaplam – e a mesma dosagem poderá ser uma possibilidade para a doença de Huntington.
Com base nestes resultados, a Novartis pretende agora iniciar um programa de desenvolvimento do Branaplam para determinar se terá o potencial para ser um tratamento transformador para as pessoas que vivem com doença de Huntington.
A Novartis planeia começar um ensaio clínico de Fase IIb para administração do Branaplam a doentes de Huntington em 2021 – isto é, um ensaio para encontrar a dose terapêutica apropriada para os doentes.
Leia o comunicado de imprensa da Novartis sobre o Branaplam na Doença de Huntington aqui.
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