A Companhia Farmacêutica UniQure anunciou ontem em comunicado que a entidade reguladora norte-americana FDA (Food and Drug Administration) aprovou o seu fármaco AMT-130.
Matt Kapusta, director executivo da companhia, declarou que este é um marco significativo para os doentes de Huntington e para as terapias genéticas, já que o AMT-130 é o primeiro fármaco desenhado para silenciar o gene alterado com uma única administração.
No segundo semestre de 2019, a companhia irá dar início ao Ensaio Clínico de Fase I/II com doentes de Huntington para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia deste tratamento. O ensaio decorrerá nos Estados Unidos da América.
São tempos promissores para a comunidade Huntington, com vários ensaios clínicos com humanos a testarem terapias genéticas para a doença!
(link com o comunicado da UniQure)